当地时间5月30日-6月3日，全球肿瘤学领域规模最大的会议2025 ASCO在美国芝加哥举办，中国共有73项研究以口头报告形式入选（2015年仅有1项入选），再创新高，11项重磅最新突破性摘要Late-Breaking Abstract中国研究入选。我国药企国际舞台影响力与日俱增，国际合作深化迈进。

2024年来，政策催化不断。

2024年政府工作报告首次提及创新药作为重点培育的新兴产业。

2025年政府工作报告提出，优化药品集采政策，强化质量评估和监管。健全药品价格形成机制，制定创新药目录，支持创新药发展。2025年内将发布第一版丙类目录，目录与国家基本医保目录调整同步开展。

2024年7月，国常会审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》，大力支持创新药进医院端。北京、上海先后取消了医疗机构药品数量限制。

未盈利的创新药企业IPO和再融资均出现放松。2025年2月，证监会制定《关于做好资本市场做好金融“五篇大文章”的实施意见》，加大生物医药在内的多个战略性产业支持力度，支持生物医药在内的优质未盈利科技型企业发行上市，鼓励二级权益类资产配置创新药资产。

国采十一批规则(意见稿)，集采非新药，新药不集采，纳入药品集采的应符合已过化合物专利保护期、多家企业上市、分条件，竟争不充分的品种不纳入集采范围。市场规模小的品种，不纳入集采范围。

国际合作动作加快license-out(管线直接出售给跨国药企) & NewCo（共同设立新公司）模式

6月2日，百时美施贵宝将向BioNTech SE支付高达111亿美元的费用，以获得一种下一代抗癌药物的许可。BioNTech将获得15亿美元的预付款和20亿美元的分期付款，直至2028年。BioNTech还将有资格获得高达76亿美元的里程碑付款，合作伙伴将平均分配开发和制造成本和利润。

同日，翰森制药宣布与RegeneronPharmaceuticals，Inc.订立许可协议，授予Regeneron开发、生产及商业化HS-20094的全球独占许可(不含中国内地、香港及澳门)。翰森制药将获得8,000万美元首付款，并有资格根据该产品开发、注册审批和商业化进展收取最高19.3亿美元里程碑付款，以及未来潜在产品销售的双位数百分比特许权使用费。

5月Biotech领域，辉瑞与三生制药在双抗ADC合作，三生制药对辉瑞做了授权，首付款12.5亿美元，创国产创新药出海单笔金额记录。早前，国内转让管线授权的首付款均极低，不乏数千万美元，不及总额的10%。

2024年全年我国医药授权出海共计94笔，总额519亿美元，同比增长26%。2025年一季度授权出海共计33笔，同比增长32%，总额同比增250%。

此外，创新药授权出海具有“低首付+低达成率”的特点，BD后续交易款项不确定性较高，对各家药企也造成一定挑战，2023年数据，我国创新药BD（商业授权）最后达成全部交易的占比接近22%。NewCo合作逐渐增多。

我国药企从重销售转为侧重研发环节，包括研发激励、股权激励等

此前，我国药企侧重销售环节，销售费用高昂且占比非常大，国内药企（销售+管理）费用率是研发费用率的3倍，整体的研发费用率仅有12%左右。在一系列政策推动下，近几年，我国医药行业转为侧重研发环节，包括研发激励等。

此前，全球新药分子贡献一半都是美国。2024年底数据，我国在研双抗管线已占全球在研双抗管线的46%份额。2024年底数据，我国细胞治疗类临床试验项目占全球的47%，居全球第二。我国在研管线也逐步向更高价值的BIC和FIC品种布局。

新药研发具备高投入、多学科交叉、试错特性，流程为（1）生命科学等基础学科和转化医学研究疾病发生机制与潜在靶点关系，确定靶点成药策略后〉（2）通过分子设计与先导化合物筛选等药物发现环节，初步筛选出一系列分子〉（3）在经细胞、动物水平的临床前研究后，确定进入临床（人体水平）研究的药物候选分子〉（4）候选分子还需完成临床I/II/III期研究，明确药动学和药代学特征〉（5）探索并确认潜在适应症中的有效性与安全性，通过监管部门及专家委员会评议后，获批上市。药物筛选阶段的新药研发是试错环节，试错效率/成本是核心竞争力之一。

研发投入占GDP比重最大的是以色列，接近5%，瑞士也靠前，中国在试验发展阶段的投入占比大，基础研究占比较低。

美国头部药企砍研发管线，提高投入产出比，降价预期+财政支持减少，美药企向外采授权需求大增

2025年5月12日，美国总统特朗普签署行政命令，要求美国药品价格向全球最低价看齐，称可使美国处方药降价59%-90%。并表示不排除将对目前尚且豁免关税的进口药品加征关税。

5月初，特朗普政府向国会提交2026财政年财政预算提案，非国防支出预算5570亿美元，同比降23%，创近25年来最低，减少医学支出。

2022年8月，美国通胀削减法案IRA落地，第一批参与谈判的药企平均降价38%-79%，降本压力下，近两年美国一些头部药企，如阿斯利康等均砍了一些研发管线。

美国大部分药品价格是其他国家售价的3倍，也有不乏5倍的同款产品。近年来诸多美国跨国药企扩大在爱尔兰、瑞士、德国、新加坡、印度、中国的研发生产，美国进口自新加坡、爱尔兰和德国产品主要为血液、血清、免疫制剂，美国进口自瑞士、印度和中国的产品主要为零售成药，此次表态旨在引导药企生产线转回美国。

美国政府医疗保险包括Medicare（老）和Medicaid（弱）项目，两者有充足的财政补贴用于医疗救治。美国专利保护强调创新和临床价值，赋予了药企自主定价权，数倍于其他地区售价，药企享受了一定的垄断利润，也促进了技术创新，全球市场上新药的64%首先在美国上市。2003年美国医疗处方福利计划明确禁止通过议价降低药品价格，美国的股市也给药企研发、融资及退出提供了巨额的资金支持。

特朗普阵营对医药开支方面预算大幅降低。不同领导人时期，美国医疗体系政策变动极大。奥巴马上任后推广医改法案扩大医保覆盖面，2014年美国政府医保覆盖总人口的38%，购买医疗保险的群体占比53%，商业保险覆盖率接近6成。2014年，美国卫生总费用3万亿美元，占GDP比重接近18%。医疗行业是美国就就业人数最多的行业，占总就业人口的10%。医保支付是医生和医疗机构的收入主要来源。

我国医药体制、融资、支付环节改善，AI加速，部分创新药企25年有望扭亏

近五年来，医药领域一级市场融资额与美国接近。

我国医疗支付体系以国家医保为主，占比接近60%，商业保险占比非常低，不到10%。而美国基本医保占比接近50%，接近40%来自商业保险。

据券商报告，针对创新药领域的医保丙类目录即商业保险支持赔付目录，将于今年出台，目录由商业保险公司制定，由130余家公司授权委托，丙类目录可进医院，企业自主向国家医保局申请，再需由专家评判。丙类目录将进一步完善我国的医疗支付结构。

我国医药体制改革进程：（1）2008年中国启动重大新药创制等专项计划；（2）2015年药审改革，监管部门对临床审批态度逐渐放开；（3）2015年国务院印发《药品上市许可持有人制度试点方案》，在北京、上海、江苏等10个省市开展MAH制度，加快新药上市进度，试点品种包括百济神州、再鼎医药、和黄医药等企业的药品；（4）2016年国家药监局加快新药审批，并接受境外临床试验数据，较多重磅海外品种创新药进入中国市场，（5）2016年-2020年共计受理1204件进口化学药临床试验申请，受理523件进口化学药上市申请；（6）2017年我国加入ICH，创新药企业开始进入全球医药市场，打开对外授权模式，多药企获得FDA等海外监管机构的快速通道认定；（7）2015年我国海外开展临床试验的国家14个，2019年增至50个，项目数从48个增至340个；（8）2017年我国备案制改革，创新药临床试验速度提升，审批时长从200天降至60个工作日；（9）2018年底集采降价，缓解同质化竞争，集采对药物进口替代起到了推动作用。

机构指出，随着国际合作和政策推进，我国细胞免疫、双抗ADC、靶向药（2015年前只有阿斯利康、罗氏的靶向药，这十年越多的国产靶向药起来了，小分子可以做到和国外差不多效果）等医药医疗领域细分赛道进展值得持续关注。

AI药物：缩短了药物发现期，很短时间完成先导化合物筛选。

小分子药物发现现在通常采用基于靶点的药物筛选，计算机辅助药物设计平台、定向、高通量筛选，DNA编码化合物库、基于片段药物发现平台FBDD、基于结构药物发现平台的SBDD，具有成本、周期优势，对于复杂靶点选择优势。

小分子领域：我国与海外药企起步时间相差较晚，2020年美国FDA批准的53个新药总有38个小分子药，占比达到72%。

PROTAC技术：诱导蛋白降解的小分子，其和分子胶直接降靶点，在克服耐药和靶向不可成药靶点方面有潜力。

PD-1大战：让中国在数年里迅速填补了单抗技术的空白，靶点稀缺，发现门槛低，单抗的竞争激烈。

RNA技术：在GalNac等革命性递送技术推动下，或成为继小分子、单抗之后第三大药物形式，反义核酸和干扰小核酸等多款RNA药物获批上市。

抗体药物偶联物ADC：集合抗体药物和小分子药物的优点，将小分子药物通过Linker连接在抗体上，规避了大分子药物对实体瘤治疗效果受限的缺点，通过连接不同的小分子，如化学药物、放射性核素和蛋白酶等来达到更高效的治疗效果。国内ADC靶点集中在HER2上，已在乳腺癌治疗方面取得巨大突破。

免疫细胞：包括自然杀伤细胞NK细胞、各种细胞因子策略活化诱导的T细胞，基因修饰的T细胞，如CAR-T和TCR-T等。

通用型CAR-T疗法（UCAR）：技术门槛较高，一些药企布局，如上海细胞治疗集团、北恒生物、克睿基因、邦耀生物、森朗生物、茂行生物等。

TCR-T可针对胞内抗原（约占肿瘤抗原的90%），比CAR-T更有优势，2020年全球尚无TCR- T疗法获批上市。

核酸药物：具有疾病治疗功能的DNA或RNA，包括反义核酸、小干扰RNA和适配体等，与传统小分子药物和抗体药物相比，能阻断对应功能基因表达以及分子信息传递，可高效特异性地作用于致病靶基因或致病靶mRNA。

原料药行业尚处在出清的一个过程中。化学药企业逐步转型创新药。

创新驱动业绩增长，2025年一季度创新药、科研服务等细分业绩较好，券商预估，部分头部药企2025年将扭亏为盈，不少医药企业现金流充沛，且首发上市以来极少的再融资。

风险提示：市场波动加大等。

本文作者｜张慧雯